CRISPR/Cas9 gene-editing in an in vitro model of a familial form of ALS
Under projektets gång användes gen-editeringsmetoden CRISPR/Cas9 för att förhindra uttrycket av en gen som är associerad med en familjär form av ALS i två stamcellslinjer som hade blivit differentierade till hjärnceller. Genom genuttrycksanalys visades att CRISPR/Cas9 hade lyckats orsaka en fyrfaldig minskning av SOD1-uttryck i båda cellinjer. Amyotrofisk lateralskleros, förkortat ALS är en neuromAmyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neuromuscular disease characterized by the degeneration and death of both upper and lower motor neurons for which there is no cure currently available. The degeneration of motor neurons leads to the inability to carry out voluntary movement and death usually occurs 3-5 years after disease onset by respiratory failure. The most common cause of familial ALS i